В впервые мире технология CRISPR используется для лечения глаз человека с целью исправления генетической слепоты
Приблизительно 1 человек из 81000 болен Амаврозом Лебера. Это сбой в геноме сетчатки, из-за которого человек теряет зрение. Амавроз Лебера передаётся по наследству и до сих пор неизлечим. Уже лет 10 врачи пытаются лечить это наследственное заболевание инъекциями генных препаратов. Но успехи такой терапии очень незначительны, так как слишком велики дефектные гены. На помощь пришло редактирование генома через CRISPR/Cas9.
Ассошиэйтед Пресс сообщает , что команда из Орегонского Института Здоровья и Науки использовали три капли жидкости, содержащей молекулы РНК CRISPR и белка Cas9, прямо в глазное яблоко пациента, в надежде, что это изменит редкое генетическое состояние, называемое врожденным амаврозом Лебера, которое вызывает слепоту на ранних стадиях детство.
Составные лечебного раствора, обнаружив дефектные гены в ДНК сетчатки, вырезали их, а на их место вставил здоровые гены. Со временем сетчатка должна обновиться по исправленной ДНК. По оценкам учёных, о результате можно будет судить через месяц.Составные лечебного раствора, обнаружив дефектные гены в ДНК сетчатки, вырезали их, а на их место вставил здоровые гены. Со временем сетчатка должна обновиться по исправленной ДНК. По оценкам учёных, о результате можно будет судить через месяц.
Ассошиэйтед Пресс сообщает, что врачам потребуется около месяца, чтобы узнать, сработал ли этот первый эксперимент. Если это произойдет, команда планирует лечение еще 18 пациентов - детей и взрослых.
Эта статья была первоначально опубликована Futurism . Прочитайте оригинальную статью .
Просим Вас перейти по следующей ссылке:
translate.google.com