Исследователи из Стэнфорда разработали спроектированную мини-систему редактирования генома CRISPR
Биоинженеры перепрофилировали «неработающую» систему CRISPR, чтобы сделать уменьшенную версию инструмента геномной инженерии. Его небольшой размер должен облегчить доставку в клетки, ткани и тело человека для генной терапии.
ТЕЙЛОР КУБОТА
Общая аналогия редактирования генов CRISPR заключается в том, что он работает как молекулярные ножницы, вырезая избранные участки ДНК. Стэнли Ци, доцент кафедры биоинженерии в Стэнфордском университете, любит эту аналогию, но он считает, что пришло время переосмыслить CRISPR как швейцарский армейский нож.
Исследователи из Стэнфорда разработали новую миниатюрную систему CRISPR, которую должно быть проще доставить в клетки человека. (Изображение предоставлено: Стэнли Ци / Пан Андрий / Shutterstock.com)
«CRISPR может быть таким же простым, как резак, или более продвинутым, как регулятор, редактор, этикетировщик или имидж-сканер. В этой захватывающей области появляется множество приложений», - сказал Ци, который также является доцентом кафедры химической и системной биологии Стэнфордской школы медицины и стипендиатом Стэнфордского института ChEM-H .
Однако множество различных систем CRISPR, которые используются или проходят клинические испытания для генной терапии заболеваний глаз, печени и мозга, по-прежнему ограничены в своих возможностях, поскольку все они страдают одним и тем же недостатком: они слишком велики и, следовательно, затруднительно доставлять их в клетки, ткани или живые организмы.
В статье, опубликованной 3 сентября в Molecular Cell, Ци и его сотрудники объявляют о том, что, по их мнению, является важным шагом вперед для CRISPR: эффективная, многоцелевая мини- система CRISPR. В то время как обычно используемые системы CRISPR - с такими названиями, как Cas9 и Cas12a, обозначающими различные версии CRISPR-ассоциированных (Cas) белков, - состоят примерно из 1000-1500 аминокислот, «CasMINI» состоит из 529.
В ходе экспериментов исследователи подтвердили, что CasMINI может удалять, активировать и редактировать генетический код, как и его более мощные аналоги. Его меньший размер означает, что его будет легче доставлять в клетки человека и организм человека, что делает его потенциальным инструментом для лечения различных заболеваний, включая болезни глаз, дегенерацию органов и генетические заболевания в целом.
Подробнее на сайте: https://news.stanford.edu/2021/09/03/researchers-develop-hypercompact-crispr/